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标签: 杜氏肌营养不良
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗已关闭评论
细胞外囊泡(EV)介导体内细胞间生物分子交换，使其成为治疗性货物的有前途的运载工具。CRISPR系统的基因工程是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)等遗传疾病的有趣途... 继续阅读 »
【Molecular Therapy】天津医科尹海芳教授组：外泌体介导DMD小鼠模型的肌肉功能改善
【Molecular Therapy】天津医科尹海芳教授组：外泌体介导DMD小鼠模型的肌肉功能改善已关闭评论
近日，天津医科大学尹海芳教授在Molecular Therapy杂志上发表文章，报道了外泌体在肌营养不良小鼠中介导膜完整性和肌肉功能的改善。 杜氏肌营养不... 继续阅读 »
7250万美元！Sarepta与Codiak合作开发外泌体治疗罕见病
7250万美元！Sarepta与Codiak合作开发外泌体治疗罕见病已关闭评论
近日，罕见病精准基因医学的领导者Sarepta Therapeutics公司，以及将工程化外泌体作为一种新型生物医学推进到最前沿的公司Codiak BioSci... 继续阅读 »
Nature子刊：EV用于包装CRISPR-Cas9蛋白和sgRNA以诱导治疗性外显子跳跃
Nature子刊：EV用于包装CRISPR-Cas9蛋白和sgRNA以诱导治疗性外显子跳跃已关闭评论
来自病毒载体的CRISPR-Cas9核酸酶和gRNA的长时表达可能导致脱靶和免疫原性。因此，治疗的基因组编辑应用需要瞬时递送系统。来自日本京都大学的Akits... 继续阅读 »
