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7250万美元!Sarepta与Codiak合作开发外泌体治疗罕见病

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近日,罕见病精准基因医学的领导者Sarepta Therapeutics公司,以及将工程化外泌体作为一种新型生物医学推进到最前沿的公司Codiak BioSci... 继续阅读 »

Nature子刊:EV用于包装CRISPR-Cas9蛋白和sgRNA以诱导治疗性外显子跳跃

Nature子刊:EV用于包装CRISPR-Cas9蛋白和sgRNA以诱导治疗性外显子跳跃

 来自病毒载体的CRISPR-Cas9核酸酶和gRNA的长时表达可能导致脱靶和免疫原性。因此,治疗的基因组编辑应用需要瞬时递送系统。来自日本京都大学的Akits... 继续阅读 »