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MD安德森“登月”计划运用外泌体靶向胰腺癌

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MD安德森在2012年启动了“登月”计划,目的是加速实验室的研究发现转化到临床,运用到实际的肿瘤患者身上。今年,6个新的癌症已被选定接受额外的资金和高科技的援助。

MD安德森癌症中心主任Ron DePinho博士说,学术机构往往很难将基础研究成果转化为实际药物、设备和诊断测试。

“在学术界,我们非常善于发现,但是我们不擅长应用,”他说。

转化医学研究必须让有前途的想法走出实验室,进入临床试验。但这经常是非常耗时又昂贵的。

“我们正在做的这类转化医学的事情,没有相应的基金可以资助我们,”Ron DePinho博士解释道。“这真的是个科研资助的盲点。”

“登月”计划旨在填补这一空白。自2012年启动以来,MD安德森已经为这个项目筹集了近3亿美元。有8类癌症收到初始拨款。

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Anirban Maitra博士,MD安德森的一名胰腺癌研究者说,来自“登月”计划的资助正帮助他的实验室发现新的癌症治疗方法。

Anirban Maitra博士在MD安德森领导着一个胰腺癌研究的实验室。他说,“登月”计划是非常好,因为虽然胰腺癌是最致命的癌症,相比肺癌和乳腺癌也是非常罕见的。

“它让我们可以尝试一些不确定的想法,”Maitra说。“冒险尝试那些你通常不会做的事情” 。

这些想法之一就是抑制在90%以上的胰腺癌中发现的突变基因K-ras。但抑制这个基因需要使用外泌体(exosome),一种细胞分泌的细胞外膜泡。Maitra认为外泌体(exosome)可能成为一种新的“生物输送系统”。

载人“登月”计划正帮助癌症生物学家Raghu Kalluri的团队找到使用外泌体(exosome)靶向K-ras的最佳方法。

“对于这个药物输送系统,我们正建立GMP级别,具备良好生产规范的实验室,来生产这类膜泡,合成药物输送系统。你需要做17-20次测试。所以,当你拿着厚厚的资料去FDA说‘我们想给这个病人用这个药物’时,你需要向他们展示所有的数据”。

这些试验只是“登月”计划支持的转化研究的一个例子,Maitra说。

“这样的事情对于美国国家卫生研究院(NIH)很难拿出资助的基金,因为它不是建立在假说基础上科学或发现,”他说。“如果你不想仅仅停留在研究的论文上,而是将它实际运用到病人身上的话,转化应用就是你所必须要做的事情。”

DePinho主任还强调:任何“登月”计划所支持的研究必须最终让病人受益并延长寿命。

MD安德森“登月”计划介绍:

2012年9月,美国最大的癌症中心--德州大学MD Anderson癌症中心推出一项“登月”计划,将针对几种类型的癌症(急性髓细胞性白血病,骨髓增生异常综合征,慢性淋巴细胞性白血病,黑色素瘤,肺癌,前列腺癌,三阴性乳腺癌和卵巢癌),在未来的十年中集中研究,希望显著提高上述癌症的生存率。

主持制订计划的是阅历学识丰富的MD安德森总主任Ronald DePinho,他是一年前从位于波士顿的Dana farber cancer institute来到这个中心的。DePinho把这一计划,比作与美国前总统约翰肯尼迪50年前在休斯顿宣布的把美国人送上月球的目标。DePinho于新闻发布会上表示,在太空探索方面,“我们有坚实的知识,而且也有成熟的技术,才得以开始。”他说,癌症领域也正在看到“各种竞相变革的技术进展的汇合,使我们了解这类疾病的基础更加强固。”

该“登月”计划的目的,是为了在近十年内,形成一个由研究人员和临床医师组成的大型团队,专注于一些特定的癌症,以“显著提高患者的生存率。”这些癌症是,急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征、慢性淋巴细胞白血病、黑色素瘤、肺癌、前列腺癌、三阴性乳腺癌和卵巢癌。

DePinho说,这项计划将涉及基础研究和应用研究,例如肿瘤基因组测序,和努力把知识转化应用于实践——如研究表明,使用一种新型的X线成像技术,筛查重度吸烟引起的肺癌,以可拯救他们的生命。一个网站,如此介绍他们的目的:“搜集整合早期肺癌和局部晚期肺癌的分子研究成果,以期提高10%-20%的患者治愈数量。”该计划也将包括,例如增加公众宣传活动,劝阻他们吸烟。

DePinho说,该研究所启动的研究经费有“数千万美元”,并预计该计划在整个十年中,将花费30亿美元,这些资金需从公共和私人渠道筹措。他补充说,这将不会扰乱MD安德森每年7亿美元的更广泛的研究项目。

“登月”的比喻,让人回忆起先前关于对癌症设立的目标,例如,理查德·尼克松的1971年对癌症的宣战。另一个例子,是前国家癌症研究所主任安德鲁·冯·埃申巴赫(Andrew von Eschenbach)的到 2015年消除癌症引起的痛苦和死亡。一些研究人员,认为这种把癌症缩小成为一个工程问题的尝试,忽略了这些疾病的科学复杂性和不可预计性。

位于波士顿的马萨诸塞州总医院的布鲁斯·卡伯纳(Bruce Chabner)说:“这不只是一个工程任务的问题,它是一百个不同科学的问题。我们正在取得稳步的进展,但要说我们将消除痛苦甚至防止死亡,是充斥着大量困难的。”卡伯纳还指出,有关癌症的工作,是远远超出一个机构所能承担的。“它需要世界各地所有人才的努力。”

原文来源:MD Anderson Targets Six New Cancers With ‘Moon Shots’ Approach To Research

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